После одного применения препарат генетической терапии увеличил уровень фактора свертываемости крови VIII у 85% пациентов до нормального или почти нормального уровня и поддерживал его в таком состоянии в течение многих месяцев.
Гемофилия, наследственное заболевание крови, в основном поражающее мужчин, связано с нарушением свертываемости крови вследствие отсутствия белкового фактора VIII. Любой незначительный порез или спонтанное внутреннее кровотечение могут стать угрозой для жизни. Единственное доступное на сегодня лечение — регулярные инъекции, которые лишь позволяют предотвращать кровотечение, но не избавляют от болезни.
«Люди берут кредиты, чтобы купить биткойны»
Технологии
Введя участникам исследования копию отсутствующего гена, ученые запустили выработку необходимого фактора свертываемости. Наблюдение в течение 19 месяцев показало, что у 11 из 13 пациентов уровень белка достиг или почти достиг нормы, и у все они смогли отказаться от регулярных инъекций.
«Мы увидели поразительные результаты, которые намного превзошли наши ожидания. Когда мы начинали, мы надеялись добиться улучшения в размере 5%, так что вообразите наше удивление, когда уровень поднялся до нормы. Теперь у нас действительно есть возможность при помощи единственного приема препарата изменить медицинский уход за больными гемофилией, которые сейчас вынуждены колоть себе лекарства чуть ли не каждый день», — говорит профессор Джон Пази.
Теперь команда медиков планирует провести широкомасштабные исследования с участием пациентов из США, Европы, Африки и Южной Америки, сообщает EurekAlert.
Новый ИИ Nvidia создает пугающе убедительные фейковые видео
Кейсы
Осенью группа ученых из Оксфорда продемонстрировала, что генная терапия может быть эффективным средством борьбы со слепотой. Для этого они перепрограммировали клетки в задней части глаза мышей, сделав их чувствительными к свету.